Fases y diseño de los ensayos clínicos

Aunque menos del 5% de los pacientes con cáncer participan en ensayos clínicos, estos representan un paso importante entre la investigación básica sobre el cáncer y la práctica clínica. Los ensayos clínicos sirven como base para la medicina basada en evidencia al abordar preguntas clínicas específicas, lo que puede llevar a mejoras en la práctica clínica actual.

Investigar la eficacia y seguridad de un fármaco o combinación de fármacos mediante ensayos clínicos implica múltiples fases de desarrollo, comenzando con ensayos pequeños de Fase I y culminando en grandes ensayos aleatorizados de Fase III. También pueden realizarse ensayos de Fase IV para recopilar información adicional.

Al diseñar un ensayo clínico, es importante definir una serie de parámetros para generar resultados significativos. Estos parámetros incluyen la población de pacientes a estudiar, el(los) tratamiento(s) a investigar, los puntos finales y la forma en que se llevará a cabo el ensayo (por ejemplo, aleatorizado o no aleatorizado).

Al seleccionar la población de pacientes a estudiar en un ensayo clínico, los investigadores deben incluir pacientes que probablemente se beneficien de la intervención que se prueba. La población también debe seleccionarse de manera que los resultados del ensayo puedan generalizarse a los pacientes en la práctica clínica. En general, cuanto más diversa sea la población de pacientes, más generalizables pueden ser los resultados a la población de pacientes más amplia.

Para estudiar una población de pacientes con el estado de enfermedad y nivel de diversidad adecuados, los investigadores definen criterios de inclusión y exclusión que determinan si un paciente es elegible para un ensayo. Los criterios de inclusión y exclusión pueden incluir características del paciente (por ejemplo, edad) así como características específicas de la enfermedad y del tratamiento (por ejemplo, número y tipo de terapias previas).

En los ensayos controlados (la mayoría de los ensayos de Fase III y algunos de Fase II pertenecen a esta categoría), el fármaco o régimen que se investiga se compara con un control. El control puede ser un placebo (si no existen terapias eficaces disponibles para la enfermedad que se estudia) o un tratamiento estándar, es decir, uno de uso generalizado y considerado eficaz en el momento en que se diseñó el ensayo. Aunque a veces se utiliza placebo como control en ensayos clínicos, es poco común en ensayos oncológicos donde puede haber problemas éticos con este enfoque. Es importante tener en cuenta que, como algunos ensayos clínicos tardan meses o incluso años en completarse, el tratamiento estándar puede ya no estar generalizado para cuando se publiquen los resultados del ensayo.